(서울=뉴스1) 황진중 기자 = '대한민국 39호' 신약 가능성을 지닌 첫 국산 CAR-T 치료제 '림카토'(성분명 안발캅타젠오토류셀)가 허가될 것이라는 기대감 크다.
CAR-T 치료제는 환자의 면역T세포 유전자를 채취한 후 암세포에 특이적으로 반응하는 CAR을 발현시키는 등 조작을 한 후 다시 환자에게 주입해 암세포를 사멸시키는 항암제다. 1회 투여만으로 치료 방법이 없는 말기 혈액암 환자의 완치를 기대할 수 있다는 강점이 있다.
CAR-T 치료제는 '꿈의 항암제'로 불리는 혁신적인 혈액암 면역치료법이지만 몇 가지 한계가 있다. 면역세포가 과도하게 활성화되면서 고열, 저혈압 등 심각한 염증 반응인 사이토카인 방출 증후군(CRS)과 신경독성(NE)이 나타날 수 있다.
또 환자 맞춤형 치료제로 환자 면역세포를 채취한 후 조작해 다시 주입하는 과정이 필요하므로 시간이 오래 걸리고 높은 비용이 요구된다는 한계가 있다.
림카토는 이 같은 기존 CAR-T 치료제 한계를 극복할 수 있을 것으로 기대를 받는 차세대 치료제다. 'PD-1'과 'TIGIT'라는 2종의 면역관문수용체 발현을 억제하는 '오비스'(OVIS) 기술이 적용됐다.
면역관문수용체는 면역기능을 활성화 또는 비활성화시키는 수용체다. 면역기능과 관련해 일종의 스위치 역할을 하는 수용체로 볼 수 있다. 오비스는 PD-1과 TIGHIT를 억제해 항암효과를 증폭시킬 수 있는 플랫폼 기술이다.
큐로셀에 따르면 림카토 임상 2상에서 유효성 분석 대상자 73명 중 투여 후 암세포가 모두 사라진 완전관해에 도달한 비율(CRR)은 67.1%를 나타냈다. 임상시험 성공 여부를 판단하는 1차평가지표인 객관적반응률(ORR)은 75.3%를 보였다. 연구 최종 결과 임상시험 설계 당시 가정한 통계적 유의성을 확보했다.
림카토는 2상에서 기존 약 대비 우월한 안전성이 확인됐다. 림카토 투여 후 3등급 이상 CRS 발생률은 8.9%, 3등급 이상 NE 발생률은 3.8%를 나타냈다. 국내에서 유일하게 판매 중인 기존 CAR-T 치료제의 CRS·NE 발생률은 각각 23%, 11%다.
큐로셀은 CAR-T 치료제 출하를 위한 품질검사 기간을 기존 30일에서 7일로 줄일 수 있는 검사법을 개발해 식품의약품안전처로부터 승인받았다. 이에 따라 림카토는 환자 면역세포 채취일부터 16일 만에 투여가 가능하도록 공급기간을 줄였다.
큐로셀은 지난해 12월 30일 식약처에 림카토 품목허가 신청서를 제출했다. 림카토 임상 최종 보고서 결과에 기반을 두고 재발성·불응성 거대B세포림프종(LBCL) 적응증에 대한 승인을 신청했다.
보건복지부는 림카토를 '허가신청·급여평가·약가협상 병행 시범사업' 적용 약물로 선정했다. 이를 통해 림카토의 보험 급여 절차는 식약처 허가와 동시에 약가 협상이 완료될 수 있다. 순항 시 기존 절차 대비 더 빠른 일정으로 출시할 수 있다.
병행 시범사업은 고가의 중증 질환 치료제에 대한 환자의 접근성을 높이고 급여 관리의 효율성을 강화하기 위해 복지부와 건강보험심사평가원, 국민건강보험공단이 함께 시행하고 있다.
출시 순항 시 림카토는 첫 국산 CAR-T 치료제로 건강보험급여 적용을 통해 LBCL 환자의 경제적 부담을 낮추면서, 이들에게 혁신적인 치료법을 제공할 수 있는 치료제로 두각을 나타낼 전망이다.
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