서울 강남구 삼성동 코엑스에서 열린 보건복지부와 중앙치매센터 주최 '오감동행(五感同行) 더 맑게 더 밝게 더 젊게' 치매예방 체험존에서 어르신들이 치매 선별을 위한 후각테스트를 실시하고 있다.. 2013.9.16/뉴스1

미국 바이오젠이 이제껏 개발했던 아밀로이드가 아닌 타우 단백질을 표적으로 한 새로운 후보물질을 개발하고 있다. 최근 국제학회에서 긍정적인 결과를 공개해 관심이 쏠리고 있다.

바이오젠은 지난 29일 스웨덴에서 열린 '알츠하이머·파킨슨병에 관한 국제회의'(AD/PD 2023)에서 'BIIB080'이 초기 알츠하이머 환자의 타우(tau) 단백질 수치를 상당히 감소시킨 임상1b상 연구 결과를 공개했다고 31일 밝혔다.BIIB080은 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 기반 물질이다. 척수강에 투여하는 주사제로 타우와 관련된 mRNA(메신저리보핵산)를 표적으로 해 타우 단백질 생산을 감소시킨다. 임상시험 참가자들은 한 달에 1회 또는 3개월에 1회 집단으로 투약 빈도를 구분해 치료를 받았다.

임상시험 결과 BIIB080은 PET 스캔으로 측정한 초기 알츠하이머병 환자의 6개 뇌 영역 전체의 뇌척수액(CSF)에서 타우 단백질 바이오마커(생물학적 지표)를 줄였다. 바이오젠에 따르면 관찰 결과 주요 효능평가 기준인 CSF tau 수준이 모든 집단에서 약 60% 감소하며 타우 병리를 성공적으로 줄였다.

도미닉 왈시 바이오젠 알츠하이머 및 치매 연구부문 부사장은 "단순히 진행이 중단된 것이 아니었다. 반전이 있었다"며 "임상2상에서는 환자 편의를 위해 투약 일정을 6개월에 1회 투약으로 바꿀 수 있기를 희망한다"고 말했다.이번 바이오젠 연구 결과에 대해 미국 의약전문지 바이오스페이스는 타우 단백질과 관련된 알츠하이머 병리를 줄이는 것이 중요하다고 설명했다. 타우 단백질은 다른 알츠하이머 바이오마커인 아밀로이드 베타(Aβ)보다 임상이나 인지 증상과 더 밀접하게 관련됐기 때문이다.

왈시 부사장 또한 타우 단백질 발현 위치와 양은 알츠하이머 증상 발현·심각 정도와 직접적인 관련이 있다고 설명했다. 가령 전두엽 피질에서 발생한 타우 단백질은 실행기능 손실과 관련이 있다. 또 내부피질과 해마 조직에 타우 단백질 침전물이 발생하면 새로운 기억을 만들거나 암호화하는데 어려움을 겪는다.

현재 바이오젠은 경증 및 중등도 알츠하이머 환자를 대상으로 BIIB080의 안전성, 내약성 및 효능을 확인하기 위한 임상2상을 모집 중이다. 임상2상은 2026년 12월에 완료할 계획이다.

한편 바이오젠은 지난 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 일본 에자이와 함께 개발한 알츠하이머 치료제 '레켐비'(성분 레카네맙) 조건부 승인을 획득했다. 레켐비는 임상시험에서 경도 인지장애 또는 치매 환자의 증상을 27% 줄였다.

바이오젠은 현재 BIIB08 단독요법을 개발 중이다. 하지만 일각에서는 향후 레켐비 또는 앞서 출시했던 '아두헬름(성분 아두카누맙) 같은 항아밀로이드 요법으로 개발할 가능성도 있다는 분석도 나오고 있다.

에자이 또한 유전성 알츠하이머 환자를 대상으로 레켐비를 기본으로 한 타우 항체를 개발 중이다.


jjsung@news1.kr