이엔셀, 샤르코마리투스병 치료제 1b상 고용량군 환자 투여 개시

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 이엔셀은 희귀난치성 신경질환인 샤르코마리투스병(CMT) 치료제 'EN001'를 임상 1b상 고용량군 환자를 대상으로 투여하기 시작했다고 20일 밝혔다.

이번 임상 1b상은 CMT 1A형 환자에게 EN001 반복 투여 후 안전성과 유효성을 평가하기 위한 연구다. 임상시험책임자는 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수다.

샤르코마리투스병은 유전 운동감각 신경병으로 불리는데, 근육이 위축되고 손발이 변형되는 증상을 보이며 아직 치료제가 없는 난치성 질환이다. 고용량군 환자 대상 첫 투여는 지난 16일 시작했다. 저용량을 활용해 3명에게 투여한 후 용량제한독성(DLT)이 나타나지 않아 안전성 위원회 검토에 따라 고용량군 투여를 개시했다.

이번 연구는 저용량군 대비 2배 높은 용량의 고용량군 환자 3명을 대상으로 진행한다. 2025년까지 환자 대상 투여를 마친다는 계획이다.

EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT 기술을 활용해 배양한 중간엽 줄기세포치료제다. 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.

이엔셀 임상개발부 김미라 이사는 "EN001은 저용량군 환자 투여 시에 이미 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인한 바 있어, 이번 고용량군 투여 시에도 동일한 수준의 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있다"면서 "EN001의 임상을 체계적으로 마무리해 국내 CMT 환자들에게 적기에 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 전했다.

지난 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료 효과를 발표한 바 있다. 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후 8주 시점에 DLT를 평가했다. 그 결과 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며, 중대한 이상사례와 주입 관련 반응이 발생하지 않았다.

jin@news1.kr