BMS, 1830억 주고 산 알츠하이머 신약 후보물질 국내 2상 착수

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 글로벌 제약사 BMS(브리스톨 마이어스 스퀴브)가 1800억 원을 투자해 인수한 타우 타깃 알츠하이머 신약 후보물질 'BMS-986446' 임상시험에 속도를 내고 있다. 개발 성공 시 프로테나에 최대 8000억 원까지 기술료를 지급할 전망이다.

11일 식품의약품안전처에 따르면 BMS 한국법인 한국비엠에스는 최근 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 BMS-986446의 유효성과 안전성 등을 평가하기 위한 임상 2상시험계획을 승인받았다. 이번 임상은 글로벌 임상 2상(임상명 TargetTau-1)의 일환이다.

국내 연구는 서울아산병원, 인하대병원, 건국대병원, 길병원 등 의료기관 4곳에서 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 방식으로 이뤄진다. 전 세계에서 환자 475명을 대상으로 진행된다. 이번 임상은 2027년 11월 종료될 예정이다.

1차평가지표는 기준일부터 76주 후 치매임상평가척도 박스 총점(CDR-SB)의 변화다. 2차평가지표는 기준일 기준 PET 촬영으로 측정한 타우 축적량의 평균 변화 등이다.

BMS-986446은 BMS가 지난해 7월 프로테나로부터 5500만 달러(약 750억 원)를 선급금으로 지불하고 도입한 신약 후보물질이다. 프로테나는 개발 단계에 따른 기술료(마일스톤) 등으로 총 22억 달러(약 3조 원)를 받을 수 있다. BMS는 올해 5월 BMS-986446의 독점 글로벌 라이선스 옵션을 행사하면서 8000만 달러(약 1080억 원)를 추가로 지급했다. 확정 지급금만 1억 3500만 달러(약 1830억 원)에 이른다.

BMS-986446은 타우 타깃 단일항체다. 타우 단백질과 결합해 신경 세포를 타우 독성으로부터 보호하는 기전이다. 전임상 타우 알츠하이머병 모델 동물실험 결과 BMS-986446을 투여한 동물모델은 투약하지 않은 동물보델보다 타우 축적량이 적었다. 건강한 사람 19명을 대상으로 진행한 1상에서 안전성이 확인됐다.

퇴행성 뇌 질환인 알츠하이머병의 원인은 아직 명확히 밝혀지지 않았다. 학계와 의료계 등에서 제시하는 원인은 아밀로이드 베타와 타우, 염증, 아교세포·뇌혈관 장벽 문제, 뇌신경 병리 등 다양하다. 아밀로이드 베타와 타우는 이 중에서 1~2위를 다투는 주요 질환 타깃이다.

세포 내에 있는 타우 단백질은 신경세포의 미세소관에 결합해 신경세포 구조를 안정화하는 역할을 한다. 그러나 병적인 상태의 타우는 과인산화 등의 변형으로 미세소관에서 분리되고, 신경독성을 나타내는 올리고머가 되거나 응집한다.

알츠하이머 치료제 시장은 아직 획기적인 치료제가 없어 의료 미충족 수요가 높은 블루오션 중 하나다. 시장조사기관 IMARC에 따르면 글로벌 알츠하이머 치료제 시장 규모는 2020년 63억 4000만 달러(약 8조 5000억 원) 규모다. 오는 2026년까지 연평균 6.5% 성장할 것으로 내다봤다.

미국 알츠하이머협회는 전 세계 알츠하이머병 등 치매를 앓는 환자가 지난해 기준 7000만 명으로 추정했다. 경제협력개발기구(OECD) 국가에서만 2800만 명에 달하는 것으로 분석했다.

jin@news1.kr