AI 발굴 백혈병 신약 치료목적 사용 2건 승인…총 6건 허가

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 인공지능(AI) 신약 개발사 파로스아이바이오(388870)가 AI 플랫폼 기술 ‘케미버스’를 활용해 발굴한 급성골수성백혈병(AML) 신약 후보물질 ‘PHI-101’이 치료목적 사용 승인을 2건 추가로 받았다. 이번 승인으로 PHI-101은 총 6건 치료목적으로 사용된다.

17일 업계에 따르면 식품의약품안전처는 지난 12일 가톨릭대 서울성모병원이 AML 치료를 위해 PHI-101을 투약하는 치료목적 사용 신청 2건을 승인했다.

AML은 혈액세포를 생성하는 줄기세포인 조혈모세포가 악성세포로 변하는 혈액암이다. 고령층일수록 치료가 어렵고 생존율이 낮으면서 재발률이 높은 암이다.

개인별 환자를 위한 치료목적사용 제도는 임상시험 중인 의약품을 의사의 판단에 따라 환자에게 투약할 수 있도록 길을 열어둔 제도다. 중대한 질환을 앓고 있는 환자에게 투여할 시 위험보다 이익이 크다고 의사가 판단할 때 이용할 수 있는 제도다. 식약처로부터 승인을 받은 후 약물을 투여할 수 있다.

이번 승인은 PHI-101를 치료목적으로 사용하는 여섯 번째 승인이다. 앞서 PHI-101은 지난해 4월과 8월 각각 악성 흑색종, 재발성 또는 불응성 AML 환자를 대상으로 연세대 세브란스병원과 가톨릭대 성모병원(2건)에서 치료목적사용 승인을 받았다.

12월에는 서울아산병원이 AML 치료 후 완전관해 유지를 위해 PHI-101을 투여하는 치료목적사용 승인을 획득했다.

PHI-101은 FLT3 저해제 계열 AML 치료제다. 파로스아이바이오가 AI 신약 개발 플랫폼 케미버스를 활용해 개발 중인 파이프라인이다. 케미버스의 질환-타깃-화합물간 상관관계 분석 모듈을 활용해서 물질의 질환 적응증을 AML뿐만 아니라 재발성 난소암 등 여러 개로 확장해 연구·개발 중이다.

PHI-101은 AML 신약 후보물질로 국내와 호주에서 임상 1b상 시험이 진행되고 있다. 파로스아이바이오는 지난해 12월 미국혈액학회(ASH)에서 평가 가능한 환자의 60%가 완전관해(CR)와 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 CR(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS)를 보였다는 임상 1상 중간 결과를 발표했다.

파로스아이바이오는 AI 신약 개발 플랫폼 케미버스를 활용해 희귀난치성 질환 치료제를 개발하는 바이오 기업이다. 지난해 7월 코스닥 시장에 상장했다. 대표적인 파이프라인은 PHI-101 외에 유한양행에 기술이전해 공동 개발 중인 KRAS 항암제 ‘PHI-201’과 전임상 단계에 있는 고형암 치료제 ‘PHI-501’ 등이다.

파로스아이바이오는 이달 16일 PHI-501 임상 진입 준비를 위해 인트로바이오파마와 완제의약품(DP) 위탁개발생산(CDMO) 계약을 체결했다. 올해 하반기 국내 또는 글로벌에 PHI-501의 임상시험계획(IND)을 신청할 예정이다. 임상 진입을 위한 준비 작업으로 지난해 대웅바이오와 임상 시험용 원료 CDMO 계약을 맺었다. 비임상·임상시험수탁기관(CRO) 큐베스트바이오와 독성시험 자문 계약을 통해 미국 찰스리버에서 GLP독성시험을 진행 중이다.

jin@news1.kr