툴젠, 희귀병 CMT 치료제 지재권 확보 속도…SC 조절 인자 특허 등록

(서울=뉴스1) 김태환 기자 = 유전자 교정 기술 기업 툴젠(199800)이 말초신경 관련 희귀 유전질환인 '샤르코 마리 투스'(CMT 1A) 치료제 관련 지식재산권 확대에 속도를 내고 있다.

9일 특허정보검색서비스 키프리스에 따르면 툴젠은 이달 '인위적으로 조작된 슈반세포(SC) 기능 조절 시스템' 관련 용도 특허를 등록했다. 슈반세포는 말초신경계의 기본적인 신경교세포이다.

이 슈반세포의 기능이 고장나면 신경계 이상이 발생하고, 근위축 등 증상이 나타난다. 슈반세포의 기능 이상은 현재 유전적으로 발생하는 것으로 알려져 있으며, 의학계에서는 이러한 경우를 샤리코 마리 투스병으로 판명하고 있다.

샤리코 마리 투스병의 경우 근위축, 근력 약화, 감각 소실, 보행 장애 및 무반사 등 증상을 수반한다. 특히 환자의 약 40%는 PMP22 유전자의 중복에 기인하는 것으로 알려져 있다.

PMP22 유전자 중복이 원인 경우를 CMT 1A형으로 분류하는데 아직 근본적인 치료법이 없다. 인간과 동물 모델간 유전정보 차이로 인해 치료제 개발을 위한 초기 연구를 진행하기 어려운 것도 치료제 개발 장애물이다.

가능성 있는 치료 방법으로는 유전자 편집 기술이 꼽힌다. 툴젠은 기능 이상이 발생한 슈반세포를 대체할 수 있는 유전적으로 조작된 SC 기능 조절 인자를 제공해 방식으로 유전자 교정 치료제 'TGT-001'을 개발하고 있다.

신규 등록 특허는 이 기술과 관련된 것으로 SC 기능 조절 인자를 인위적으로 조작할 수 있는 방법과 치료 조성물을 포함한다. 이 SC 기능 조절 인자는 바이오의약품으로 활용할 수 있다.

툴젠은 지난해 8월 일본에서도 이와 동일한 내용으로 특허 등록을 완료했다. 현재 TGT-001의 동물실험을 마무리 중이며, 이 치료법을 통해 인간화 마우스 대상 PMP22의 발현이 감소한다는 사실을 확인했다.

회사 관계자는 "SC 기능 조절 인자를 인위적으로 조작함으로써 SC 기능 조절 인자의 발현을 조절하거나 또는 비정상적인 슈반세포의 기능을 회복시키는 원리"라며 "샤르코 마리 투스 치료에 활용할 것"이라고 밝혔다.

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