한미약품, 백혈병 신약 ‘투스페티닙’ 단독·병용서 우수효능 확인

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 한미약품(128940) 파트너사 앱토즈는 지난 9일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 열린 미국혈액학회(ASH)에서 급성골수성백혈병(AML) 신약 후보물질 ‘투스페티닙’의 진전된 임상 데이터를 구두 발표했다고 11일 밝혔다.

임상 데이터는 MD 앤더슨 암센터 교수인 나발 G. 데버(Naval G. Daver) 박사가 발표했다. 발표에 따르면 투스페티닙 단독요법, ‘베네토클락스’와 병용하는 요법에서 종양의 소실을 뜻하는 완전관해 등 우수한 효과가 확인됐다.

68명 환자 대상 80㎎~160㎎ 투스페티닙 단일요법에서 베네토클락스 치료 경험이 없는 환자 29%(28명 중 8명)에서 완전관해가 나타났다. 완전관해가 확인된 환자 중에서 FLT3 돌연변이 환자는 12명이다. 이중에서 42%인 5명이 완전관해를 나타냈다. 야생형 또는 FLT3 돌연변이가 없는 환자 16명 중 3명(19%)에서 완전관해가 나왔다.

조혈모세포이식(HSCT)을 받지 않은 환자에서도 지속해서 치료 효과가 관찰됐다. 1일 최대 용량까지 특별히 주목할 만한 부작용이나 용량 제한 독성(DLT) 없이 양호한 안전성 프로파일을 보였다. 약물 관련 독성으로 인한 투약 중단은 없었다. 향후 진행될 2상권장용량으로는 80㎎이 선정됐다.

투스페티닙 80㎎+베네토클락스200㎎ 병용요법은 환자 49명을 대상으로 이뤄졌다. 앱토즈는 평가가 가능한 환자 36명을 분석했다. 이 환자들은 대부분 과거에 베네토클락스 또는 FLT3 억제제 치료를 받은 이력이 있다.

투스페티닙+베네토클락스 병용요법은 과거 베네토클락스 치료 경험이 없는 환자와 베네토클락스 치료 후 재발‧불응성 AML 환자 모두에서 25%(36명 중 9명)의 완전관해가 나타났다.

베네토클락스 치료 경험이 없는 경우에는 43%(7명 중 3명), 치료 경험이 있는 경우에는 21%(29명 중 6명)의 완전관해가 관찰됐다. FLT3 야생형 환자군에서 20%(25명 중 5명), FLT3 돌연변이 환자군에서 36%(11명 중 4명)의 완전관해가 확인됐다.

발표를 진행한 데버 박사는 “투스페티닙은 종양학에서 매우 치료하기 까다롭고 어려운 질병인 재발‧불응성 AML에서 확실한 치료 효능을 나타내고, 우수한 내약성을 갖추고 있다”면서 “투스페티닙은 AML 환자의 70% 이상을 차지하는 FLT3 야생형 환자와 FLT3 및 NPM1 돌연변이 환자 등 광범위한 환자군에서 치료 효과를 보이고 있다”고 설명했다.

이어 “항백혈병 활성의 범위가 넓어지고 있는 추세와 맞물려 계속해서 공개되고 있는 투스페티닙의 안전성 프로파일은 향후 투스페티닙+베네토클락스+‘저메틸화제’(HMA) 3제요법이 신규 AML 환자를 대상으로 1차 치료제로 활용될 가능성을 뒷받침하는 중요한 근거가 된다”면서 “투스페티닙+베네토클락스 병용요법 환자들은 치료 초기 단계이지만, 반응을 보이는 대부분의 환자들은 계속 치료를 받고 있으며, 투여가 계속됨에 따라 보다 우수한 반응이 도출될 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

jin@news1.kr