한미약품 백혈병 신약 후보 '투스페티닙' 병용 2상서 반응 확인

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 한미약품(128940)이 기술이전한 급성골수성백혈병(AML) 신약 후보물질 '투스페티닙'이 병용요법에서 유용성을 나타냈다. 한미약품은 앱토즈에 700만달러(약 93억원) 규모 투자를 단행해 투스페티닙 임상시험에 힘을 더할 방침이다.

20일 업계에 따르면 한미약품 파트너사 앱토즈는 투스페티닙 임상 1/2상시험(임상명 APTIVATE)의 투스페티닙+기존 치료제(성분명 베네토클락스) 병용요법에 대한 중간결과를 발표했다.

지난달 1일 기준 15명의 환자가 투스페티닙+베네토클락스 병용요법을 투여받았다. 이 중 10명이 효능 평가가 가능한 단계를 밟고 있다. 평가 가능 환자 10명 중 5명이 조기 반응을 나타냈다.

앱토즈 관계자는 "평가 중인 환자 10명 중 9명은 심각한 의료 미충족 수요가 있는 환자군"이라면서 "이전에 베네토클락스 단독요법으로 치료에 실패한 적이 있는 환자들"이라고 설명했다.

베네토클락스 단독요법 치료에 실패한 환자 9명 중 4명은 투스페티닙+베네토클락스 병용요법에 반응을 나타냈다.

치료 옵션에 한계가 있는 FLT3 야생형 유전자를 보유한 환자 7명 중 3명이 반응을 보였다. FLT3 야생형 유전자를 갖고 있는 환자는 AML 환자군의 70%를 차지하고 있다.

앱토즈 관계자는 "투스페티닙 단일요법과 병용요법에서 안전성과 내약성이 우수하다는 점을 확인한 것이 중요하다"고 설명했다.

투스페티닙은 골수성 악성 종양의 주요 키나아제(kinases)를 표적하는 1일 1회 투여 경구용 골수키놈억제제(MKI)다. 지난해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 개발 의약품으로 지정됐다. 2018년 희귀의약품으로도 지정받았다.

한미약품은 2021년 캐나다에 있는 앱토즈에 투스페티닙을 기술이전했다. 앱토즈는 미국 등에서 투스페티닙을 개발 중이다. 한미약품은 당시 확정 계약금 1250만달러(약 165억원)를 500만달러(약 66억원)의 현금과 750만달러(약 99억원)의 앱토즈 주식으로 나눠받았다. 상업화 시 마일스톤으로 최대 4억750만달러(약 5379억원)를 수령할 수 있다. 로열티는 별도다.

기술이전 계약과 별개로 한미약품은 투스페티닙 개발에 힘을 더하기 위해 앱토즈에 최대 700만달러(약 93억원) 혹은 지분 19.99%에 대한 투자를 단행한다. 최근 300만달러(약 40억원) 규모 지분 투자를 완료했다. 보통주 가격에 프리미엄을 포함해 앱토즈 주식을 주당 4.488달러(약 6000원)에 매입했다.

앱토즈는 투자자 권리 계약에 따라 투스페티닙의 등록권, 선매권, 정보권, 비상임 컨설턴트 임명권 등 특정 권리를 한미약품에 부여했다.

남은 400만달러 투자는 앱토즈가 2024년 7월1일 이전에 투스페티닙 개발과 관련한 특정 절차를 완료할 시 단행된다. 앱토즈는 올해 안에 목표하는 개발 단계를 완료할 수 있을 것으로 예상하고 있다.

jin@news1.kr