강스템바이오텍 연구원이 후보물질을 살펴보고 있다.(강스템바이오텍 제공)/뉴스1 © News1

강스템바이오텍(217730)이 개발 중인 아토피 피부염 줄기세포 치료제 '퓨어스템-에이디주'가 치료목적 사용 승인을 받아 환자에게 투약된다.

25일 식품의약품안전처에 따르면 강남성심병원은 최근 강스템바이오텍의 아토피 피부염 치료제 퓨어스템-에이디에 대해 2차 치료목적 사용승인을 받았다.치료목적 사용승인 제도는 아직 허가받지 않은 임상시험용 의약품이지만 다른 치료 수단이 없거나 생명을 위협하는 중증 환자 등의 치료를 위해 사용할 수 있도록 하는 제도다. 대개 임상 의사가 환자 상태에 따라 더 이상 쓸 약물이 없을 때 신청한다.

퓨어스템-에이디는 이번 승인으로 두 번째 치료목적 사용승인을 받았다. 투약 대상자는 지난 4월 첫 승인 후 투여가 진행된 환자다.

사용승인 신청을 진행한 한림대학교 강남성심병원 측은 "기존 시판 중인 항체 치료제를 6개월 이상 사용했음에도 반응이 없고, 오히려 악화되었던 아토피 피부염 환자가 퓨어스템-에이디 1차 투약 후 양호한 습진중증도평가지수(EASI) 개선을 보였다"면서 "다만, 질환 정도가 심환 환자로 신속하게 EASI75 이상의 높은 개선이 필요하다고 판단돼 2차 투약을 신청하게 됐다"고 전했다.강스템바이오텍 측은 "EASI 점수가 높은 중증 환자는 50%가량 개선될지라도 중등도에 속할 수 있어 의료기관에서 2차 투약에 대한 조속한 판단을 내린 것으로 보인다"며 "투약 환자를 위하여 빠르게 2차 투약이 진행될 수 있도록 협조할 예정"이라고 설명했다.

퓨어스템-에이디는 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포 치료제다. 알레르기나 자가면역질환 등의 특정 면역장애 질환의 발생에 역할을 하는 인터루킨4(IL-4)에 의해 자극돼 TGF-β1을 분비한다. 분비된 TGF-β1가 FceR1 수용체 발현을 억제해 면역질환 관련 증상을 개선하는 기전이다.

강스템바이오텍은 퓨어스템-에이디와 관련한 임상 3상을 두 번 진행했다. 첫 번째는 2019년 완료된 임상 3상이다. 신기술을 접목해 새롭게 진행한 2021년 임상 3상이 두 번째다. 2019년 임상 3상은 1차 유효성 평가변수에 대해 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 강스템바이오텍은 원인을 동결보관과 해동으로 인한 세포 활성도 저하로 분석했다. 이 문제를 해결할 기술을 접목해 두 번째 임상을 시작했다.

퓨어스템-에이디주 임상 3상은 중증도 이상의 만성 아토피 피부염 환자 315명을 대상으로 진행 중이다. 최종 임상시험보고서는 이달 중 나올 전망이다. 해당 3상은 2021년 9월 첫 환자 투여를 시작해 지난해 8월 전체 대상자 315명에게 투약이 완료됐다. 강스템바이오텍은 올해 2분기 내 유효성 데이터를 확보하고 긍정적일 시 하반기 식품의약품안전처에 품목허가를 신청할 계획이다. 오는 2025년 하반기 시장 출시가 목표다.

퓨어스템-에이디는 그간의 임상시험을 통해 500명 이상에 대한 안전성 데이터가 확보됐다. 데이터를 분석 중인 임상 3상에서도 약물에 의한 부작용은 확인되지 않았다. 1회 투여 후 이달 기준 1년 시점의 EASI50 달성률은 72%, EASI75 달성률은 53%를 나타냈다. EASI75 달성률은 시판 중인 글로벌 항체 치료제 수준이다.

강스템바이오텍 관계자는 "그동안 치료 효과를 보지 못한 아토피 환자가 퓨어스템-에이디의 투약 후 개선을 보이고 있다고 전달받아 환자에 따라 유의미한 효과가 있음을 확인했다"면서 "투약 이후 환자의 질환 상태와 개선 정도를 꾸준히 관찰할 계획"이라고 말했다.


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