아이오니스, 유전성 혈관부종 신약 임상 3상 성공

(서울=뉴스1) 김규빈 기자 = 미국 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)가 유전성 혈관부종 환자를 위한 신약 후보물질의 임상 3상 시험에 성공하면서 신약 허가 신청(NDA)을 추진하기로 했다.

25일 미국 바이오센추리에 따르면 지난 22일(현지시간) 아이오니스는 유전성 혈관부종(HAE) 환자를 대상으로 한 도니달로센(donidalorsen)의 임상 3상 시험 'OASIS-HAE' 결과를 발표했다.

도니달로센은 유전성 혈관부종 발작을 야기하는 경로를 차단하도록 설계된 RNA 표적 예방 의약품이다.

OASIS-HAE 연구는 24주 치료기간 동안 연구 참가자 그룹을 세 그룹으로 무작위로 배정해 한 그룹은 4주마다 도니달라센 80㎎을 투여하고, 다른 그룹은 8주마다 도니달라센 80㎎을 1회 투여했다. 나머지 그룹은 8주에 한 번씩 위약을 환자에게 투여했다. 모든 참가자는 피하주사로 약물을 투여받았다.

연구 결과 도니달라센 '4주 투여군'과 '8주 투여군' 환자들의 혈관부종 발작 발생률이 통계적으로 유의미하게 감소해 1차 평가 지표를 충족했다.

아이오니스에 따르면 도니달로센 '4주 투여군'과 '8주 투여군' 모두 2차 평가지표를 충족했다.

임상시험에서 도니달로센은 양호한 안전성 및 내약성 프로파일을 보였고 도니달로센으로 치료받은 환자에서 심각한 이상반응은 관찰되지 않았다.

아이오니스는 이번 임상시험 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청(NDA)을 추진할 예정이다.

도니달로센은 미국에서 희귀의약품으로 지정됐으며, 유럽에서도 희귀의약품 지정 절차가 진행 중이다.

일본 오츠카제약은 아이오니스에 6500만달러(약 869억원)를 지불하고, 도니달로센의 유럽 판권을 구매했다. 현재는 유럽의약품청에 판매 허가 신청서를 제출할 예정이다.

케네스 뉴먼 아이오니스 임상개발부문 수석부사장은 "현재 사용 가능한 예방적 치료법에도 불구하고 많은 환자들이 심각한 발작을 경험하고 있다"며 "도니달로센이 승인되면 HAE 환자에게 매력적인 치료 옵션이 될 수 있을 것"이라고 말했다.

한편 아이오니스는 올해 예정된 학술회의에서 임상 3상 OASIS-HAE의 결과를 공유할 계획이다. 또 임상 3상 시험의 오픈 라벨 연장 데이터와 다른 예방적 HAE 치료제에서 도니달로센으로 치료제를 전환한 환자 코호트를 포함하는 OASIS-Plus 임상 3상 시험 결과를 발표할 예정이다.

rnkim@news1.kr