큐로셀 CAR-T 치료제 '림카토', 2025년 첫 국산 신약 후보 물망

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 2025년 처음으로 허가를 받을 것으로 예상되는 국산 신약으로 바이오기업 큐로셀(372320)이 개발 중인 CAR-T 치료제 '림카토'(성분명 안발셀)가 두각을 나타내고 있다. 임상 2상시험에서 긍정적인 데이터가 나온 후 규제 당국으로부터 빠른 상업화 심사 절차 대상 약물로 선정됐다.

림카토 외에는 SK바이오팜(326030) 뇌전증 신약 '세노바메이트'의 국내 허가 절차가 올해 개시될 것으로 전망된다. 또 LG화학(051910) 통풍 신약 '티굴릭소스타트'와 유한양행(000100) 퇴행성 디스크 신약 'SB-01' 등의 임상 3상시험 결과가 올해 나올 예정이다.

1일 업계에 따르면 큐로셀은 지난해 12월 30일 식품의약품안전처에 차세대 CAR-T 치료제 림카토 품목 허가를 신청했다. 임상시험 최종 보고서에 기반을 두고 혈액암의 일종인 재발성·불응성 거대B세포 림프종 적응증에 대해 승인을 요청했다.

CAR-T 치료제는 환자의 면역T세포 유전자를 채취한 후 암세포에 특이적으로 반응하는 CAR을 발현시키는 등 조작을 한 후 다시 환자에게 주입해 암세포를 사멸시키는 항암제다. 1회 투여만으로 치료 방법이 없는 말기 혈액암 환자의 완치를 기대할 수 있다는 강점이 있다.

큐로셀에 따르면 림카토 임상 2상에서 유효성 분석 대상자 73명 중 투여 후 암세포가 모두 사라진 완전관해에 도달한 비율(CRR)은 67.1%를 나타냈다. 임상시험 성공 여부를 판단하는 1차평가지표인 객관적반응률(ORR)은 75.3%를 보였다. 연구 최종 결과 임상시험 설계 당시 가정한 통계적 유의성을 확보했다.

림카토는 2상에서 기존 약 대비 우월한 안전성이 확인됐다. 림카토 투여 후 3등급 이상 사이토카인방출증후군(CRS)은 발생률은 8.9%, 3등급 이상 신경독성(NE)은 3.8%를 나타냈다. 국내에서 유일하게 판매 중인 기존 CAR-T 치료제의 CRS·NE 발생률은 각각 23%, 11%다.

림카토가 2025년에 첫 국산 신약 허가를 받을 수 있을 것으로 예상되는 이유로는 '허가·평가·협상 병행' 시범사업 대상 약제로 선정된 점이 꼽힌다. 이에 따라 림카토는 식약처의 품목 허가와 보건복지부의 급여 평가, 건강보험심사평가원의 약가 협상 절차가 동시에 진행된다.

앞서 유한양행의 3세대 폐암 신약 '렉라자'(성분명 레이저티닙)는 '품목 허가·급여 평가 연계' 대상 약물로 허가를 받은 후 6개월 만에 보험 급여에 등재된 바 있다. 허가·평가·협상 병행 시범사업은 여기에 약가 협상까지 더한 것으로 대상 약물이 더 빨리 상업화되도록 도울 수 있는 제도다.

큐로셀은 이른 시일 내에 해당 제도를 통해 림카토를 출시해 재발성·불응성 거대B세포 림프종 환자에게 더 나은 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

림카토 허가 외에 올해에는 SK바이오팜이 국내에서 뇌전증 신약 '세노바메이트' 국내 허가를 추진할 것으로 예상된다.

세노바메이트는 국내와 중국, 일본 등에서 아시아인 18~70세 성인 국소 발작 뇌전증 환자를 대상으로 임상 3상이 마무리됐다. 임상 결과 유의미한 발작 감소 중앙값과 안전성 등이 확인됐다.

신약 허가 외에는 LG화학과 유한양행 등이 신약 상업화에 가장 중요한 글로벌 임상 3상 결과를 확보할 전망이다.

LG화학은 지난해 11월 통풍 신약 '티굴릭소스타트' 글로벌 3상 2건 중 1건에 대한 임상 결과를 확보했다. 고요산혈증을 동반한 통풍 환자 353명을 대상으로 티굴릭소스타트의 혈중 요산 강하 유효성과 안전성을 평가한 결과 효능과 안전성 등을 확인했다.

LG화학은 올해 중 티굴릭소스타트 또 다른 임상시험인 '에루렐리아-2'(EURELIA-2) 임상을 마무리할 방침이다.

엔솔바이오사이언스·유한양행 미국 파트너사인 스파인바이오파마는 최근 뉴욕에서 열린 '제36회 파이퍼 샌들러 헬스케어 콘퍼런스'를 통해 2025년 2분기에 퇴행성 디스크 신약 'SB-01' 임상 3상으로 확인한 효능과 안전성 데이터를 공개할 계획이다.

jin@news1.kr