되는 떡잎 잘 찍는 유한양행, 이번엔 희귀질환 '고셔병' 도전

(서울=뉴스1) 김태환 기자 = 될 성 부른 신약후보물질을 다른 기업에서 도입해 임상 개발에서 상업화에 도전하는 유한양행(000100)이 최근 희귀질환인 고셔병 치료제 확보에 나서 눈길을 끈다.

6일 식품의약품안전처에 따르면 유한양행은 최근 고셔병 치료용 신약으로 개발 중인 'YH35995'의 임상1상의 첫 환자 등록을 완료했다. 지난 6월말 임상시험계획(IND)을 승인받은지 1달여 만이다.

고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease,LSD)의 한 종류다. 혈액학적, 장기, 골격계 등 전신에 걸쳐 증상이 나타난다.

특히 환자 상태에 따라 3가지 형태로 구분하는데 1형은 신경 증상은 없고 주로 뼈, 간, 비장 등에 전구물질이 축적되어 골절, 출혈 경향, 빈혈 및 종양 발생의 위험도가 증가하는 형태이다.

2형과 3형은 경련, 신경학적 퇴행 등의 신경증상이 급성적으로 또는 만성적으로 동반되면서 1형의 신체 증상이 나타난다. 이 경우 전세계적으로 가용 치료 옵션이 현재 거의 없는 실정이기에 미충족 의료 수요가 매우 높다.

YH35995는 이 3형 고셔병 치료를 목표로 한다. 글루코실세라마이드(Glucosylceramide; GL1)의 생성을 낮추는 글루코실 세라마이드 합성효소(Glucosylceramide Synthase, GCS)를 억제하는 기전을 갖는다.

입으로 삼키는 알약 형태로 개발하는 저분자 화합물로 2018년 GC녹십자에서 도입했다. 앞서 동물시험을 통해 우수한 유효성 및 안전성을 확인했다. 더욱이 약물 투과가 어려운 혈액뇌장벽(Blood-Brain Barrier, BBB)을 통과할 수 있도록 개발된 것이 특징이다.

이번 임상1상에서는 국내 건강한 성인 108명을 대상으로 YH35995를 경구 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 특성을 평가한다. 임상시험기관은 분당차병원이며 2026년 6월 종료를 목표로 한다.

유한양행 관계자는 "유한양행이 개발하는 첫 희귀 질환 치료제"라면서 "성공적으로 임상 개발 단계로 진입할 수 있게 됐다"고 밝혔다.

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