카스큐어 "차세대 항암 기술 '신델라', 약 독성 줄이고 적응증 확대"

유전자 가위 기술 기반 플랫폼과 DNA 복구 억제 항암제 병용요법 제시
"환자 유래 세포주·오가노이드·동물모델서 전임상 진행 예정"

권태준 카스큐어테라퓨틱스 공동창업자(최고과학책임자·CTO)가 '디랩스 데모데이'에서 파이프라인을 소개하고 있다. 2024. 6. 27/뉴스1 ⓒ News1 황진중 기자

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = "유전자가위 크리스퍼 카스9 기반 플랫폼 기술 '신델라'(CINDELA)와 DNA 복구 억제 항암제를 병용요법으로 사용할 시 독성을 더 낮출 수 있는 농도에서 약효를 볼 수 있습니다. 한정적인 적용 대상 질환도 확대할 수 있을 것으로 보고 있습니다."

권태준 카스큐어테라퓨틱스 공동창업자(최고과학책임자·CTO)는 27일 서울 강남구 코엑스에서 열린 '2024 상반기 디랩스(D'LABS) 데모데이'에서 연구개발(R&D) 중인 신약 플랫폼 기술을 소개하면서 이같이 말했다.

디랩스 데모데이는 바이오‧헬스케어&금융·핀테크 전문 벤처캐피탈(VC) 데일리파트너스가 상반기와 하반기 연간 두 차례 개최하는 기업소개(IR) 행사다. 제약사 등 전략적투자자(SI)와 VC, 액셀러레이터(AC) 관계자 등이 참석해 바이오기업 관계자와 교류하는 자리다. 이번에 열린 행사에는 바이오 분야 신기술에 관심 있는 SI와 VC, AC 심사역 70여명이 참여했다.

카스큐어테라퓨틱스는 DNA를 절단할 수 있는 유전자 가위 크리스퍼 카스9 기술에 기반을 두고 암세포를 사멸시키는 신델라 플랫폼 기술을 갖추고 있는 기업이다. 신델라는 암세포와 정상세포 DNA 염기서열을 비교해 변이 등 특이적인 부분을 유전자 가위로 정확히 선택해 절단하는 기술이다.

카스큐어의 주요 지식재산은 암 맞춤형 항암 기술 '유니버설 신델라', 개인 맞춤형 항암 기술 '퍼스널 신델라', 기존 DNA 손상 복구 억제 항암제와 병용하는 '신델라 플러스' 등이다.

유니버설 신델라는 여러 암종에서 공통으로 발견되는 DNA 변이를 분석하고 공통 변이를 지닌 암세포를 타깃으로 신델라를 전달해 항암 효능을 나타내는 방식이다. 퍼스널 신델라는 개인의 암 조직을 분석해 맞춤형 신델라를 활용하는 방법이다. 신델라 플러스는 DNA 손상 복구 억제 항암제와 병용해 독성을 줄이면서 약물 효과를 증대시키는 방식이다.

권태준 CTO는 "신델라 플랫폼을 통해 간암 치료제를 개발하고 있다. 우리나라 간암 환자 60% 이상이 B형 간염 바이러스(HBV)에 의해 발생한 암을 앓고 있다"면서 "바이러스가 여러 곳에 삽입돼 있는 B형 간염 기반 간암이 타깃"이라고 설명했다.

이어 "HBV가 있는 세포주를 대상으로 신델라의 암세포 특이적 사멸효과를 확인했다"면서 "바이러스가 없는 모델에서는 효과가 발휘되지 않았다. 이는 정상적인 세포주에 신델라가 영향을 미치지 않는다는 것을 의미한다"고 덧붙였다.

카스큐어는 신델라 기술에 기반을 두고 DNA 손상 복구 억제 항암제 개발사와 협력을 모색하고 있다. 앞서 승인된 DNA 손상 억제 항암제 '올라파립'(Olaparib)은 유방암과 같이 BRCA 변이가 있는 암종에만 치료제로 사용이 가능하다. 적용 대상이 한정적인 것으로 볼 수 있다. 카스큐어는 올라파립과 신델라를 같이 사용해 BRCA 변이가 없는 대장암 세포주에서 암세포 사멸이 가능하다는 점을 확인했다.

권 CTO는 "DNA 손상 복구 억제 항암제 후보물질은 독성이 커 대부분 임상시험에서 실패하고 있다"면서 "독성을 더 낮출 수 있는 약물 농도에서 DNA 손상 복구 억제 항암제를 를 신델라와 함께 활용해 효능을 볼 수 있을 것으로 기대하고 있다"고 말했다.

jin@news1.kr