“암 DNA 변이 절단해 암세포 사멸 유도”…신델라 플랫폼 기술 주목

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = “DNA에 변이가 생기면 암세포를 생성합니다. 인체는 손상된 DNA를 복구하는 시스템을 갖추고 있습니다. 유전자 가위 기술을 통해 변이 DNA에 일부 손상을 준 후 인체가 이를 복구하는 방식으로 차세대 항암제를 개발하고 있습니다.”

권태준 카스큐어테라퓨틱스 공동창업자는 6일 서울 강남구 대화빌딩 리젠시홀에서 열린 ‘2023 하반기 D LABS(디랩스) 데모데이’에서 신약 파이프라인을 소개하면서 이같이 말했다.

디랩스 데모데이는 바이오‧헬스케어 전문 벤처캐피탈(VC) 데일리파트너스가 상반기와 하반기 연간 두 차례 개최하는 기업소개(IR) 행사다. 제약사 등 전략적투자자(SI)와 VC, 액셀러레이터(AC) 관계자 등이 참석해 바이오기업 관계자와 교류하는 자리다. 이번에 열린 행사에는 바이오 분야 신기술에 관심 있는 SI와 VC, AC 심사역 70여명이 참여했다.

카스큐어테라퓨틱스는 ‘크리스퍼 카스9’(CRISPR CAS9) 기술을 기반으로 암세포를 사멸시키는 ‘신델라’(CINDELA) 플랫폼 기술을 갖추고 있다. 암세포와 정상세포 DNA 염기서열을 비교해 변이 등 특이적인 부분을 유전자 가위로 정확히 선택해 절단하는 기전이다.

신델라의 타깃은 유전체상의 염기서열이다. 유전자 변이가 필요 없어 타깃을 대폭 늘릴 수 있다. 유전자 기능에 관여하지 않으므로 부작용 가능성을 줄였다. 암종에서 공통적으로 발견되는 DNA 변이를 분석하고 공통 변이를 가진 암세포에 신델라를 전달해 이를 죽이는 방식이다.

DNA 변이 타깃을 찾아내는 기술과 변이를 찾기 위한 라이브러리 등이 카스큐어의 경쟁력 중 하나다. 카스큐어는 인공지능(AI)에 기반을 둔 타깃 선정 기술과 DNA 손상 반응 최적화 기술, 크리스퍼 전달 기술 등을 보유하고 있다.

권태준 공동창업자는 “신델라 플랫폼은 암 특이적 변이를 타깃으로 다양한 암에 제한없는 적용과 개발 시간 단축이 가능하다”면서 “암세포 자체를 죽이므로 유전자와 세포 면역 체계에 영향을 주지 않아 규제당국의 승인이 유리할 것으로 예상한다”고 설명했다.

카스큐어테라퓨틱스는 향후 신델라 기술을 확장해 나갈 방침이다. 병용요법과 보완요법 등으로 활용할 예정이다. DNA 손상 복구 저해제 등 약물과 병용사용을 통해 약물 효과를 높이고 독성을 최소화할 방침이다. 약물 내성이 생겨 더 이상 사용할 수 없는 타깃 치료제와 신델라를 추가 투여해 내성이 발생한 암종을 치료하는 것은 연구할 계획이다.

카스큐어테라퓨틱스는 서울아산병원, 강릉아산병원 등과 전략적 협업을 이루고 있다. 외과 수술이 많아 환차 검체 확보에 유리하다는 장점이 있다. 협력연구를 통해 20여개 암조직 오가노이드 등을 확보하고 있다. 환자 유래 세포주와 오가노이드, 동물모델을 활용해 대장암 적응증 비임상연구를 진행할 예정이다.

권 공동창업자는 “카스큐어의 플랫폼 기술은 간편하다고 볼 수 있다. DNA를 타깃해서 암세포를 없애는 것”이라면서 “어떻게 보면 당연한 것이지만 콜롬버스의 달걀 같은 걸로 볼 수 있다. 누구나 생각하지만 하는 것은 어려운 것이라고 본다”고 말했다.

이어 “카스큐어 연구를 논문으로 출판한 후 다른 논문들이 나오고 있다”면서 “카스큐어가 2년 저옫 앞서고 있는 것으로 보고 있다”고 덧붙였다.

jin@news1.kr