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일본 아스텔라스제약이 미국 바이오기업 케이트 테라퓨틱스로부터 희귀근육질환 유전자치료제 후보를 도입한다.아스텔라스제약은 8일(현지시간) 근육이 쇠약해지는 X-염색체 연관 근세관성근병증(XLMTM) 치료를 위한 케이트의 유전자치료제 후보 'KT430'을 라이선스 해 개발할 예정이라고 밝혔다.

지난 2021년 자사 XLMTM 유전자치료제 후보 'AT132' 연구 과정에서 피험자가 사망하는 등 심각한 부작용으로 임상시험을 중단한지 약 2년 만이다.

계약에 따라 아스텔라스는 케이트에 미공개 규모의 선급금을 지급할 예정이다. 아스텔라스는 KT430을 개발, 제조 및 상용화할 수 있는 독점 라이선스를 갖고 케이트는 KT430 개발 단계에 따라 마일스톤과 상용화 시 일정 비율의 경상 로열티를 받을 수 있다.

XLMTM은 극심한 근육 약화, 호흡 부전 및 조기 사망을 특징으로 한 생명을 위협하는 신경근육 질환이다. 'MTM1' 유전자에 변이가 생겨 세포 발달에 관여하는 마이오튜불라린 단백질이 제대로 생성되지 않아 발생하는 유전병이다. X염색체를 통해 유전되며 X염색체가 하나인 남성에서 주로 발병한다. 남아 5만명당 1명꼴로 발생한다.KT430은 낮은 용량의 아데노부속바이러스(AAV) 벡터를 이용해 XLMTM을 치료하는 약물 후보인 것으로 알려졌다.

아스텔레스가 이전에 개발하던 AT132도 AAV벡터를 이용한 유전자치료제 물질이었다. 벡터에 MTM1 유전자 복제본을 주입해 마이오튜불라린 단백질 발현을 증가하는 방식이다.

2019년 30억달러(약 3조8745억원)에 유전자치료제 개발기업 아우덴테스를 인수하면서 함께 도입했다. 하지만 2020년 고용량 AT132를 투여받은 피험자 3명이 임상시험 중 사망해 미국 식품의약국(FDA)이 임상시험을 보류했었다.

이어 2021년 임상을 재개했지만 4번째 사망자가 나오면서 FDA가 임상시험을 다시 보류했다.

아스텔라스는 KT430 라이선스 도입이 기존 AT132에 어떤 영향을 미칠지를 따로 언급하지 않았다.

한편, 케이트 테라퓨틱스는 지난 2020년 설립된 스타트업으로 최근 5100만달러 규모 첫 번째 대규모 투자유치(시리즈A) 모금에 성공했다. XLMTM 외에도 근긴장성 이영양증(DM1), 안면견갑상완근디스트로피(FSHD) 등 희귀질환을 적응증으로 한 유전자치료제를 개발 중이다.


jjsung@news1.kr