미국 식품의약국(FDA)가 28일(현지시간) 유전자 치료제와 기존 치료법에 대한 새로운 동일성 판단 기준을 제시했다. 향후 독점권 에 대한 판단에 적용하기 위한 것으로 보인다.   REUTERS/Jason Reed/File Photo

미국식품의약국(FDA)이 기존 치료법과 유전자치료법의 '동일성'에 대한 지침을 공개했다. 분자구조에 근거해 판단했던 기존 고분자물질과 달리 유전자치료제에 적용된 특성을 바탕으로 기준이 명확해졌다. 향후 유전자치료제 허가가 늘어나면서 독점권에 대한 판단 등에 대비한 것으로 분석된다. 

FDA는 28일(현지시간) 공개한 새로운 지침에서 희귀질환 치료제 지정 및 이에 대한 독점권 등 배타적 권리를 부여할 때 유전자 치료가 기존 치료와 동일한지 여부를 판단하기 위한 기준을 명확히 했다. 2018년에 공개된 기존 희귀질환 관련 지침이 바이오의약품과 같은 고분자물질에서 동일성에 대한 기준을 제시한바 있으나 유전자치료법에 대해 어떻게 규제를 적용할지는 약간의 모호함이 존재한다고 언급한 바 있기 때문이다. 기존 지침에서는 동일한 용도로 사용되는 동일한 주요 분자 구조적인 특징을 포함하는 고분자물질을 동일한 제품으로 간주하도록 규정하고 있다. 새로운 지침에 따르면 FDA는 유전자 치료를 위한 전이 유전자와 벡터 같은 주요 특징들을 고려할 것이라고 밝혔다.

또한 새로운 지침은 다른 전이 유전자를 전달하거나 다른 바이러스 벡터를 사용하는 요법은 동일한 치료법이 아닌 것으로 간주한다. 아데노연관바이러스-2(AAV2)와 AAV5와 같이 전이 유전자는 동일하지만 동일한 등급에서 다른 벡터를 사용하는 경우에는 사례별로 치료법이 동일한지 여부를 기준으로 판단한다. 

FDA는 두 치료법이 동일한 전이유전자 및 벡터를 사용했다면 인허가 내용 또는 유전적으로 변형된 세포의 경우 형질도입된 세포 등 최종 제품이 치료에 기여하는 효과를 보고 판단할 예정이다.FDA는 성명을 통해 두가지 유전자치료제를 단지 전이유전자와 벡터간 사소한 차이에만 근거해 다른 약품으로 고려하지는 않을 것이라고 밝혔다.

한편 FDA는 유전자치료법에 대한 6가지 최종 지침과 함께 새로운 가이드라인을 발표했다. 이번 발표는 지난 2018년 7월에 발표된 초안 버전에 이은 것이다.

새로 공개된 지침에는 혈우병, 희귀질환, 망막질환에 대한 유전자 치료법에 대한 지침과 더불어 제품제조품질관리(CMC), 장기 추적연구 그리고 레트로바이러스 기반 치료법에 대한 제조 및 추적연구에 대한 내용이 포함됐다.

새로운 지침은 처음 공개된 지침과 비교했을 때 크게 변경된 사항은 없으나 혈우병 관련 가이드에는 유전자치료법 승인을 위한 대리 평가지표로 활성인자 수준을 사용하는 것에 대한 한계를 설명하는 내용이 더해졌다. 희귀질환 지침에는 임상시험에서 위약 및 피험자간 비교를 포함한 대조군 설정에 관한 설명이 추가됐다.

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