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로슈, 척수성 근위축증 치료제 ‘리스디플람’ 임상성공

MFM-32 점수 통해 주요 효능평가지표 충족
경구 투여제로 개발…편의성을 무기로 기존 치료제와 경쟁

(바이오센추리=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 | 2019-11-13 09:22 송고
로슈는 지난 11일(현지시간) 새로운 척수성 근위축증(SMA) 치료를 위한 '라스디플람'이 임상2/3상시험에서 주요긍정적인 결과를 얻었다고 발표했다.© 뉴스1
로슈는 지난 11일(현지시간) 새로운 척수성 근위축증(SMA) 치료를 위한 '라스디플람'이 임상2/3상시험에서 주요긍정적인 결과를 얻었다고 발표했다.© 뉴스1

다국적 제약사 로슈(Roche)에서 개발중인 척수성 근위축증(SMA) 치료제가 임상2/3상에서 효능을 입증했다. 로슈는 경구 투여제로 개발중이라 시판될 경우 기존 SMA 치료제보다 환자들이 더욱 편리하게 접근할 수 있을 것을 예상된다.

로슈는 지난 11일(현지시간) 2세에서 25세 사이 SMA 환자들을 대상으로 '리스디플람'을 평가한 임상2/3상시험(SUNFISH)에서 운동기능 평가척도인 MFM-32점수에서 위약대비 효능을 보이며 주요 효능평가 지표를 충족했다고 발표했다.

로슈는 올해 초 SMA를 앓고 있는 영아들을 대상으로 긍정적인 결과를 얻은 후 이번 임상시험을 통해 성인들을 대상으로 라스디플람에 대해 별도로 임상시험을 실시했다. 임상시험 결과 주요 효능평가에서 1차 변수를 충족하며 기존 SMA를 적응증으로 한 치료제인 '졸겐스마'(성분 오나셈노진 아베파보벡-xioi)보다 넓은 환자 집단에 적용이 가능하다.

또한 라스디플람은 이번 임상시험 결과로 성인 SMA 환자에도 적용 가능한 '스핀라자'(성분 뉴시너센 나트륨)와 본격적으로 경쟁할 것으로 보인다. 라스디플람은 경구 투여제로 주사제인 스핀라자에 복용 편의성을 무기로 경쟁할 것으로 분석된다.

로슈는 SUNFISH 임상2/3상 시험 중 2세에서 25세 SMA 환자 180명을 대상으로 진행한 2차 연구에서 나온 데이터를 공개했다. 임상 결과에 따르면 라스디플람 투약 1년 후 위약을 비교해 MFM-32 점수에서 개선을 보이며 1차 주요 효능평가 지표를 충족했다. 

이번 임상시험 결과가 공개되기 전 로슈는 지난 5월에 1형 SMA를 앓고있는 유아를 대상으로 임상2/3상시험(FIREFISH)를 진행했다. 임상시험 결과에 따르면 라스디플람은 두부 조절 및 지지없이 앉을 수 있는 운동능력이 위약대비 우위를 보였다. 이는 지난 9월 노바티스가 졸겐스마에 대한 장기 유효성 데이터와 비슷한 수준이다. 

로슈와 함께 라스디플람을 개발한 PTC테라퓨틱스(PTC Therapeutics Inc.)에 따르면 임상시험 중 개발 중단으로 이어질 만한 이상 반응은 보고되지 않았다. 양사는 연말까지 신약허가신청서(NDA)를 제출할 계획이다. 또한 이번에 발표한 SUNFISH에 대한 자세한 데이터는 내년 초에 있을 SMA관련 학회를 통해 공개될 예정이다.

졸겐스마는 노바티스(Novartis AG)에서 개발한 유전자 치료제로 2세 미만 SMA환자를 대상으로 승인받았다. 스핀라자는 SMA를 적응증으로 품목허가를 받은 첫 치료제로 지난 2016년 바이오젠에서 출시했다.  

졸겐스마는 단회 정맥주사를 통해 주입돼 SMN1유전자를 전달한다. 유전자 전달은 레젠엑스 바이오(RegenxBio Inc)가 보유한 유전자전달 기술을 활용해 아데노 관련 바이러스9(AAV9) 벡터가 활용됐다.

현재 노바티스는 임상1상시험(STRONG)에서 2형 SMA에 대한 유전자치료 요법을 개발중이다. 그러나 미국 식품의약국(FDA) 전임상시험에서 신경장애인 배근신경절 단핵세포 염증(dorsal root ganglia mononuclear cell inflammation)이 관찰된 후 임상시험을 보류시켰다. STRONG 임상시험은 5세 이하 유아 SMA 환자들을 치료하기 위해 척추강내로 약물 전달이 가능한 버전을 평가중이다.

스핀라자는 SMN2 단백질을 활성화하는 안티센스 올리고뉴클레오티드 치료제다. 라스디플람 또한 스핀라자와 마찬가지로 SMN2 유전자를 조절하는 기능을 갖고있다. 다면 경구투여를 통한 복약이 가능해 일년에 몇 차례씩 주사제로 투여를 하는 스핀라자에 비해 이점이 있다.

지난 달 노바티스와 바이오젠은 각각 예상치를 뛰어넘는 기록을 발표했다. 졸겐스마와 스핀라마는 각각 이번 3분기에 1억6000만달러(약 1860억원)과 5억4700만달러(약 6358억원) 매출을 기록했다. 졸겐스마가 출시되며 스핀라자가 차지했던 영아 시장을 뺏겼으나 바이오젠은 미국 외 지역 환자들과 성인 환자들을 대상으로 시장 점유를 늘린 것으로 나타났다.

이날 바이오젠 주식은 주당 0.89달러(약 1034원)가 오른 294.14달러(약 34만1937원)에 거래됐다.

◇상단의 배너를 누르시면 바이오센추리 (BioCentury)기사 원문을 보실 수 있습니다.(뉴스1 홈페이지 기사에 적용)
◇상단의 배너를 누르시면 바이오센추리 (BioCentury)기사 원문을 보실 수 있습니다.(뉴스1 홈페이지 기사에 적용)



jjsung@news1.kr

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