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버텍스, 9억5천만달러에 줄기세포기반 당뇨병치료제 기업 인수

줄기세포유래 췌도세포 활용…인슐린 지속 분비, 근본 치료 가능
성공적 동물실험 결과를 바탕으로 내년초 임상진입 예정

(바이오센추리=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 | 2019-09-04 14:37 송고 | 2019-09-04 15:24 최종수정
버텍스테라퓨틱스가 줄기세포기반 당뇨병치료제를 개발중인 셈마테라퓨틱스를 인수한다.(사진출처=버텍스 홈페이지)© 뉴스1

미국 제약기업 버텍스 테라퓨틱스(Vertex Pharmaceuticals)가 당뇨병을 적응증으로 하는 줄기세포 치료제를 개발 중인 미국 생명공학기업 셈마 테라퓨틱스(Semma Therapeutics)를 인수했다. 버텍스는 새로운 후보물질 확보를 위해 꾸준히 투자해 왔으며 이번 인수 이후에도 새로운 거래를 찾아나설 것으로 보인다.  

버텍스는 지난 3일(현지시간) 셈마 인수를 위해 9억5000만달러(약 1조1494억원)를 현금으로 지급할 예정이라고 밝혔다. 셈마는 줄기세포유래 췌도세포(islet)를 활용한 연구를 진행하고 있으며 이번 인수로 버텍스는 자사 파이프라인에 당뇨병과 세포치료제라는 새로운 치료영역을 추가하게 됐다.

미국 유력 바이오전문지 '바이오센추리'(BioCentury)에 따르면 셈마를 이끌던 바스티아노 산나 최고경영자는 버텍스의 자회사로 바뀐 셈마를 그대로 이끌 것이라고 전했다. 

셈마는 지난 2014년 줄기세포를 이용한 당뇨병치료를 연구중인 더그 맬튼 하버드대 교수 연구실에서 분사한 기업이다. 이 기업은 유도만능 줄기세포에서 인슐린을 생성하는 췌장 베타(β)유사 췌도 세포 관련 체외 프로토콜에 대한 특허를 보유중이다. 췌도세포는 인슐린 의존성 당뇨환자 체내에 이식 및 안착시켜 당뇨환자의 인슐린 분비를 돕는데 쓰일 수 있다. 맬튼 교수는 하버드대학 줄기세포연구소(HSCI) 교수 겸 셈마의 과학자문 위원장으로 활동중이다.

셈마가 보유한 기술은 β세포를 캡슐로 만들어 면역반응으로부터 보호하고 이식 후 세포는 혈당 변화에 따라 인슐린을 생산하게 된다. 이러한 접근법은 제1형 당뇨병을 대상으로 한 첫 지속가능한 치료법이 될 수 있다. 또한 면역반응으로부터 보호돼 면역억제제를 따로 투약할 필요도 없게된다.

셈마는 2017년 두차례 단행했던 투자유치를 통해 총 1억5000만달러(약 1815억원)를 투자받았으며 다가오는 2020년 초에 당뇨병을 적응증으로 임상1상에 진입할 예정이다. 또한 지난 6월 미국 LA에서 개최된 국제줄기세포연구학회(ISSCR)에서 해당 연구결과를 발표했다. 결과에 따르면 췌도세포가 인간이 아닌 영장류의 면역억제 환경에서 6주 이상 기능을 유지하면서 인슐린 분비를 60%까지 감소시켰으며 돼지에 이식 했을 때 최소한의 세포사멸 또는 이식 거부반응이 관찰되지 않았다.

니나 데블린 버텍스 대변인은 바이오센추리와 서면 인터뷰를 통해 "방법에 구애받지 않고 질병에 접근하고 있다"며 "클리닉과 시장에서 상용화를 위한 혁신적인 접근방식을 발전시키고자 보유중인 기존 기술과 자원을 활용하는 것은 물론 새로운 연구자들과 전문가들을 고용하고 있다"고 말했다.

또한 데이비드 알트슐러 버텍스 최고과학책임자는 발표문을 통해 췌도 이식을 통해 인슐린주사 및 인슐린펌프와 달리 혈당에 대한 생리학적 조절이 가능해 고혈당과 저혈당 모두 개선이 가능하다고 설명하며 “셈마의 강력한 개념증명 동물실험 데이터는 제1형 당뇨병 환자를 위한 근본적이고 획기적인 치료제 개발이 가능한 기회를 준다”고 전했다.

버텍스는 이번 셈마 인수를 포함 올해 5건의 인수합병 및 기술협력을 진행했으며 올해 2분기 실적발표를 통해 베타지중해빈열(β-thalassemia), 신장질환과 같은 낭포성 섬유증 외 파이프라인 보완을 위한 투자 전략을 발표했다. 이와 관련해 제프리 라이덴 버텍스 최고경영자는 "향후 더욱 많은 거래가 있을 것"이라고 밝힌 바 있다.

버텍스는 통증 및 희귀질환 뿐 아니라 새로운 형태의 파이프라인을 구축해왔다. 버텍스는 지난 5월 단백질을 연구하는 키메라 테라퓨틱스(Kymera Therapeutics)와 협력을 통해 표적단백질분해제를 개발했다. 표적단백질분해제는 난치병을 유발하는 단백질을 분해하며 기존 약물에 대한 내성을 해결하는데 활용할 수 있다.

올해 6월에는 계약금 및 마일스톤을 포함 최대 10억달러(약 1조2100억원)에 달하는 금액을 지불하는 조건으로 크리스퍼 유전자가위 관련 기업인 엑소닉스 테라퓨틱스(Exonics Therapeutics)에 인수하며 크리스퍼 테라퓨틱스와 공조를 확대했다. 이는 버텍스는 활용 가능한 크리스퍼 기술을 확장하는 한편 듀시엔형 근이영양증(DMD)과 근긴장디스트로피(DM1)같은 신경근육질환을 추가했다.

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jjsung@news1.kr