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'덱사메타손·엑스포비오' 다발성골수종 병용요법 FDA 승인

1개월치 약값 2만2000달러…재발·내성 성인환자 투약

(서울=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 | 2019-07-06 08:00 송고
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© 뉴스1

혈액암의 일종인 다발성골수종환자 중 재발한 적이 있거나 내성이 있는 성인 환자에게 스토레이드와 함께 신약 '엑스포비오'를 함께 투약하는 병용요법이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속 승인을 받았다.

FDA는 지난 3일(현지시간) 제약사 캐리오팜 테라퓨틱스가 개발한 다발성골수종 치료제 '엑스포비오'(성분명 셀리넥소)와 코티코스테로이드 '덱사메타손' 병용요법을 신속 승인했다고 발표했다.

이 병용요법은 최소 4번의 치료 경험이 있고 2가지 프로테아좀 저해제(PI), 2가지 면역조절제(IMiD), 항-CD38 단일클론항체(mAb)에 효과가 없는 재발성 및 불응성 다발성골수종 성인 환자에게 투약할 수 있다. 이 병용요법에 쓰이는 '엑스포비아'이 한달치 약값은 2만2000달러(2576만원)이다.

리차드 파듀 FDA 약물평가연구센터(CDER) 산하 혈액항암제관리국장은 "FDA가 승인한 병용요법은 암이 퍼지는 속도를 늦출 수 있다"며 "마땅한 치료법이 없는 상황이어서 신속 승인 프로그램을 적용했다"고 설명했다.

캐리오팜 테라퓨틱스에 따르면 매년 미국에서 3만2000여명의 신규 다발성 골수종 환자가 발생하고 있다. 총 환자수는 13만명에 이른다. 국내 환자 수는 8000명~9000명으로 추정되고 있다.

이번 FDA 신속 승인은 이전에 세 번 이상 골수종 치료를 받은 재발 및 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 진행한 임상2b상 스톰(STORM) 연구결과에 기초해 평가했다.

STORM 연구는 총 122명의 환자가 매주 1일과 3일 동안 '덱사메타손' 20㎎과 함께 '엑스포비오' 80㎎을 복용했다. 실험 대상 환자 중 83명은 보르테조밉, 카르필조밉,  레날리도마이드, 포말리도마이드, 다라투무맙에 내성이 있는 재발 및 불응성 다발골수종 환자였다.

분석 결과, 위해성-유익성 비율(RBR)이 전체 시험 모집단보다 더 높게 나왔다. 위해성-유익성 비율(RBR)은 약물 투여에 따른 위험대비 이익 비율을 뜻한다. 83명에 대한 객관적 반응률(ORR)은 25.3%로, 그중 1명은 완전반응(CR), 4명은 매우 양호한 수준의 부분반응(PR)을 보였다. 환자가 병용요법에 첫 반응을 보이는데 4주가 걸렸으며, 반응지속기간 중간값은 3.8개월이었다.

보고된 일반적인 부작용은 혈소판 감소, 피로, 메스꺼움, 빈혈, 식욕 감소, 체중 감소, 설사, 구토,  호중구 감소증, 백혈구 감소증, 변비, 호흡 곤란 및 상부 호흡기 감염이다.

FDA는 해당 병용요법을 처방할 때 환자 혈구 및 혈소판, 나트륨 수치를 모니터링 하도록 권고했으며, 투약 가이드라인을 따라 약물을 조제하도록 명시했다. 또 가임기 여성이나 임신 가능성 있는 파트너를 둔 남성은 이 약을 쓰는 동안 피임을 해야 한다.

폴 리처드슨 다나파버암연구소 산하 제롬리퍼다발성골수종센터 임상연구책임자는 "덱사메타손과 엑스포비오 병용요법이 신속 승인을 받은 것은 치료법이 발전할 것을 의미한다"고 평가했다. 

현재 '엑스포비아'는 벨케이드 및 저용량 덱사메타손을 함께 투약하는 병용요법 임상3상이 진행 중이다. 적응증은 림프종과 자궁내막암이다. 

다발성 골수종은 혈장 세포(항체를 생성하는 백혈구)에서 시작되는 암으로, 혈장세포 골수종으로도 불린다. 비정상적인 혈장 세포는 골수에 축적돼 뼈에 종양이 생긴다. 정확한 발병 원인이 알려지지 않았지만, 노인이나 아프리카계 인종에게 발병할 위험이 높다.


jjsung@