엘러간은 FDA로부터 보톡스(BOTOX®)의 소아 상지 근육경직에 대한 적응증 추가를 승인받았다고 발표했다.(사진출처=엘러간 홈페이지)© 뉴스1

팔 근육 경직으로 고통받는 어린이 환자에게 보톡스가 효과가 있는 것으로 나타났다. 글로벌 제약사 앨러간은 21일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 보톡스(오나보톨리늄톡신A, BOTOX®)를 상지근육경직을 앓고 있는 소아 환자들에 대해 품목허가 승인했다고 발표했다.

FDA는 2세에서 17세 사이의 소아과 환자를 치료하기 위해 6개월간 우선심사를 통해 심사했다. 또한 소아 하지 근육경직에 대한 적응증을 대상으로 추가적인 sBLA도 검토중이다. 이에 대한 결정은 2019년 4분기 중 나올 것으로 예상된다.

소아 근경직 환자들은 뇌손상 증상 중 하나로 뇌성마비, 척수손상, 다발성 경화증, 뇌졸중 등이 주요원인이다. 주요 관절이 굳어 근육의 기능 발휘가 충분하지 않아 자유롭게 움직이기 힘들며 통증이 유발된다. 따라서 사람의 이동능력에 영향을 주고 몸의 균형을 유지하는데 영향을 미치는 질환이다. 일반적으로 약물치료나 신경차단술 그리고 재활치료를 병행한다.

데이비드 니콜슨(David Nicholson) 엘러간 최고 연구개발 책임자는 “상지 근육경직으로 고통 받는 어린이를 보는 것은 매우 견디기 힘들다”며 “이번 FDA 승인은 엘러간 모두에게 특별하다. 보톡스로 소아과 진료를 제공할 수 있기 때문“이라고 말했다. 또한 "이번 적응증 추가는 보톡스가 지난 1989년 안검경련 및 사시 치료제로 첫 승인을 취득한 이후 30년에 걸친 연구개발이 끊임없는 혁신을 쌓아온 것“이라고 덧붙였다.FDA는 200명 이상의 소아 상지 근육경직 환자를 대상으로 보톡스의 안전성과 효능을 평가한 2건의 임상 3상 시험에서 얻은 데이터를 바탕으로 승인을 허가했다. 임상은 12주간의 이중 맹검법과 1년간의 개방표지 연장 시험이 포함됐다.

이중맹검법(double-blind study)은 환자와 의사 두 집단 모두 위약과 투여약 구분을 할수 없도록 설계한 시험법이고, 개방표지 시험(open label trial)은 반대로 환자와 의사 모두 위약과 투여약을 알고 있는 시험을 말한다. 

이번 품목허가로 허용된 권장용량은 킬로그램 당 3단위(Unit)에서 6단위다. 또한 총 용량은 3개월에 걸쳐 킬로그램 당 8단위 또는 300단위 중 더 낮은 용량을 초과할 수 없다. 보톡스가 기존 물리치료나 처방받은 기타 치료법을 대체하는 것은 아니다.

마크 고믈리 주니어(Mark Gormley, Jr. M.D.)질레트 아동 병원(Gillstte Children's Speciality Healthcare)의 소아재활의학 전문의는 "소아 상지근육경직은 중요한 걱정거리이며 아이의 발달과 삶의 질에 부정적인 영향을 미칠 수 있다"고 말하며 "근육경직은 특히 자라나는 아이들에게 치명적이기 때문에 지속적인 보살핌이 필요하다. 보톡스는 안전성과 효능이 잘 입증돼 어린이와 청소년들의 상지 근육경직 관리에 도움이 되는 중요한 치료 방법이 될 것"이라고 전했다.

질레트 아동병원은 미국 최초의 장애아동전문 병원으로 세계적인 명성을 갖고있다.

지난 30년간 전세계 시장에서 1억병 이상의 보톡스와 관련 화장품이 유통됐다. 보톡스는 각종 학술 저널에 발표된 논문만 3700편 이상으로 세계에서 가장 널리 연구되는 의약품 중 하나이다.


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