강경선 서울대 교수. /뉴스1 © News1

서울대학교 강경선 교수팀과 강스템바이오텍(대표 이태화) 공동연구팀이 유전질환 환자의 피부세포를 이용해 신경줄기세포를 만드는데 성공했다고 21일 밝혔다. 강경선 교수는 강스템바이오텍의 이사회 의장 겸 최고기술총괄책임자(CSO)이기도 하다. 연구팀이 직접분화유도(Direct Conversion) 기술로 만든 유도신경줄기세포는 기존 환자의 유전질환 특성을 고스란히 갖고 있어 약물개발에 활용될 수 있는 게 강점이다. 직접 시험하기 어려운 환자 대신 유도신경줄기세포에 개발하고자 하는 약물을 투여해 약효를 확인하는 방식이다. 특히 유도신경줄기세포는 질환 특성을 그대로 담은 만큼 임상시험보다 신뢰도가 낮은 동물실험도 대체할 수 있어 관련 신약개발에 더욱 탄력을 줄 수 있을 전망이다.

강스템바이오텍 관계자는 "동물실험보다 사람의 질환 특성을 그대로 재현한 유도신경줄기세포를 통해 약물을 테스트할 수 있어서 보다 효과적인 결과을 얻을 수 있게 됐다"고 밝혔다.

연구팀이 활용한 직접분화유도 기술은 차세대 세포치료 기술 중 하나로 특정세포를 환자에게 필요한 조직이나 장기세포로 바꾸는 직접 분화 유도법이다. 얼핏 체내 줄기세포를 배아 상태와 같은 줄기세포로 만든 뒤 원하는 세포로 분화시킬 수 있는 '유도만능줄기세포'(iPS) 처럼 보이지만 이 유도법은 배아상태 단계로 가지 않기 때문에 iPS의 고질적인 단점인 '암화' 가능성을 배제시킬 수 있다. 연구시간도 훨씬 절약할 수 있다.

연구팀은 이번 연구에서 직접분화유도 기술로 '소아성 치매'라는 별칭을 가진 '니만 피크 C형 유전질환' 환자의 피부세포를 이용해 유도신경줄기세포를 만들었다. '니만 피크 C형' 질환은 콜레스테롤 대사에 관여하는 '니만 피크 C 단백질'의 기능 이상에 의해 발병하는 지질대사 장애다. 콜레스테롤이 비정상적으로 신경세포에 축적되면서 신경세포가 사멸돼 기억·지능 장애, 치매증상 등 각종 신경장애를 일으키는 소아 난치성 신경질환이다.

이 질환에 대해 연구를 진행한 이유는 아직까지 치료제가 없어 신약개발에 도움을 줄 수 있어서다. 연구팀은 니만 피크 환자의 피부세포로부터 유도한 신경줄기세포가 해당 질환의 증상을 그대로 갖고 있다는 것을 밝혀냈다. 이 신경줄기세포에 약물을 투여한 결과 니만 피크병의 주요원인인 신경세포 내 콜레스테롤 축적이 감소하고 신경세포가 정상화되는 사실을 확인한 것이다. 

강스템바이오텍 관계자는 "앞으로 이 기술을 토대로 니만 피크 질환을 포함해 치매와 파킨슨, 루게릭 등 다양한 신경계 질환 환자를 위한 맞춤형 의약품 개발에 기여해 나갈 것"이라고 기대했다.

공동연구팀의 이같은 연구성과는 생물학 분야 국제학술지인 '온코타깃'(Oncotarget)에 게재됐다. 

국제 학술지인 온코타깃(Oncotarget)에 게재된 서울대, 강스템바이오텍 공동연구 논문. © News1

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